2025年4月30日，辉瑞旗下治疗多发性骨髓瘤的靶向免疫疗法易瑞欧®（埃纳妥单抗）在北京、天津、广州、哈尔滨等地多家医院开出全国首日处方，标志着这一靶向BCMA/CD3的双特异性抗体药物正式惠及我国患者，为既往接受过多线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者带来全新的治疗选择。
埃纳妥单抗是一款皮下注射、固定剂量的双特异性抗体药物，通过同时结合骨髓瘤细胞表面的B细胞成熟抗原（BCMA）和T细胞表面的CD3，激活T细胞靶向清除肿瘤细胞，助力患者延长生存期、改善预后。
易达深控：创新药物带来RRMM治疗新希望
多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，是全球第二高发的血液系统恶性肿瘤，全球每年约有188000人被诊断出患有多发性骨髓瘤1。约40%的确诊患者生存期不足五年2。数据显示，2022年，我国约有30300例MM新发病例和18662例MM死亡病例3。在治疗过程中，绝大多数患者会出现复发或耐药，进入复发难治阶段，临床治疗面临巨大挑战。
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长、哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授在哈尔滨开出埃纳妥单抗全国首日处方
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长、哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授表示：“近年来多发性骨髓瘤的治疗手段不断丰富，但在经历三线及以上治疗后，患者面临的复发与耐药问题依然严峻，治疗选择极其有限。对于他们而言，时间就是生命。埃纳妥单抗作为一款创新的靶向BCMA/CD3的双特异性抗体药物，为高度耐药的患者群体带来了新的治疗希望。我们期待这类创新疗法在中国的落地能够为患者带来切实的生存获益。”
真实世界研究显示：三重暴露（接受过≥1 种蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38单抗）的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者数量在2016-2020年间增加了近8倍4。这部分患者群体的预后极差，客观缓解率（ORR）仅31.9%，中位无进展生存期(mPFS)仅4.6个月，中位总生存期（mOS）仅13.8个月5。
中国临床肿瘤学会（CSCO）骨髓瘤专家委员会主任委员、中国医学科学院血液病医院首席顾问专家邱录贵教授在天津开出埃纳妥单抗全国首日处方
中国临床肿瘤学会（CSCO）骨髓瘤专家委员会主任委员、中国医学科学院血液病医院首席顾问专家邱录贵教授表示：“随着蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂以及CD38单抗的广泛应用，三重暴露的多发性骨髓瘤患者越来越多。随着治疗线数增加，患者缓解时间逐渐缩短，治疗难度不断加大。特别是RRMM患者，在疾病进展时可供选择的治疗方案有限，采用现有常规方案治疗总生存期往往不足一年。”
创新机制：突破MM后线治疗困境
复发加剧了MM的治疗难度，复发次数越多，治疗难度越大，患者的无进展生存期和复发后的生存时间显著缩短。复发后肿瘤细胞易发生克隆演化，通过耐药机制逃避治疗6，尤其是多线复发患者常面临蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38单抗等多药耐药，导致传统方案失效。
中山大学附属第一医院李娟教授
中山大学附属第一医院血液内科李娟教授介绍：“面对临床困境，B细胞成熟抗原（BCMA）靶向免疫疗法正开启多发性骨髓瘤治疗的变革时代。BCMA作为肿瘤坏死因子受体（TNFR）超家族的成员在浆细胞表面表达，而在恶性浆细胞中的表达要高于正常浆细胞，且在几乎所有的MM细胞表面表达7。B细胞成熟抗原（BCMA）在恶性浆细胞表面高度表达，是突破多线耐药的MM治疗困境的理想靶点。”
埃纳妥单抗是一种新型人源化双特异性IgG2抗体，由两种单克隆抗体衍生而来，即抗BCMA单克隆抗体和抗CD3单克隆抗体。它能与骨髓瘤细胞上的BCMA和T细胞上的CD3结合，从而激活T细胞杀死骨髓瘤细胞。
北京大学人民医院血液病研究所路瑾教授在北京开出埃纳妥单抗全国首日处方
北京大学人民医院血液病研究所路瑾教授表示：“作为靶向BCMA的双特异性抗体药物，埃纳妥单抗在三种药物暴露后的RRMM患者中展现出了深度且持久的疗效，中位无进展生存期是目前同类产品中最长的，总体生存数据令人鼓舞，有望帮助患者获得深度持久的缓解以及更长的无进展生存期。”
长焕新生：助力患者多维获益
对于多线复发的MM患者，核心治疗目标是在控制疾病、减轻症状、避免重要脏器损害和提高生活质量的基础上，尽可能获得最大程度的缓解8。研究表明，缓解深度与生存期密切相关，患者的缓解深度越深，生存期越长久9。
不同于传统静脉输注疗法，埃纳妥单抗为即用型溶液，固定剂量皮下注射，无需根据体重调整，可单药或联合治疗，匹配临床需求，最小化住院时间，仅剂量递增阶段需住院，24周后符合条件患者给药频率可调整为每2周一次。其简单便捷的治疗方案有助于提升患者治疗依从性，提高患者生活质量。
中国医学科学院血液病医院淋巴肿瘤诊疗中心主任安刚在天津开出埃纳妥单抗全国首日处方
中国医学科学院血液病医院淋巴肿瘤诊疗中心主任安刚教授表示：“由于耐药性，RRMM患者在疾病进展时往往治疗选择有限，导致缓解期和缓解持续时间越来越短，面对治疗耐药性加剧与免疫应答下降的双重挑战，亟需引入机制创新、疗效确切的治疗手段。埃纳妥单抗等创新药物的出现，是我们向这一目标迈出的关键一步。希望通过创新治疗方案，使多发性骨髓瘤真正实现从‘延长生命’到‘提高生活质量’的转变，为更多患者点亮希望。”
2025年3月，靶向免疫疗法易瑞欧®（埃纳妥单抗）获国家药品监督管理局附条件批准，适用于既往接受过至少三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的治疗。
参考文献：
1.World Health Organization. Globocan 2020: Multiple Myeloma. Available from: https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/35-multiple-myeloma-fact-sheet.pdf [Last accessed: August 2024].
2.National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results Program. Cancer Stat Facts: Myeloma. Available from: https://seer.cancer.gov/statfacts/html/mulmy.html [Last accessed: April 2024].
3.IARC WHO. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/populations/160-china-fact-sheet.pdf. Accessed Aug. 2024
4.Delea TE, et al. Oncol Ther. 2024 Sep;12(3):565-583.
5.Mateos MV, et al. Leukemia. 2024 Dec;38(12):2554-2560.
6.中华医学会血液学分会浆细胞疾病学组, 中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会. 中国首次复发多发性骨髓瘤诊治指南（2022年版） [J] . 中华血液学杂志, 2022, 43(10) : 810-817.
7.Yu B, et al. J Hematol Oncol. 2020;13:125.
8.CSCO恶性血液病诊疗指南2024-多发性骨髓瘤
9.Goldschmidt H, et al. Leukemia . 2020 Nov;34(11):3019-3027.
编辑：ifhealth 来源：凤凰网健康
